Gracias a los grandiosos avances de la medicina moderna, muchísimos dolores, accidentes y enfermedades hoy en día no son más que una leve inconveniencia. Incluso cuando es algo más grave, como una sepsis o un cáncer, la medicina ofrece tratamiento para ayudar. Pero no es perfecta, y cuando lo único que puede ofrecer son manos vacías, pésames y alivio al sufrimiento, la gente desesperada suele probar cualquier cosa que tenga la más mínima posibilidad de ayudar. Por eso alguna gente llega a arriesgarse a probar compuestos que aún están en fase de pruebas, pero que en estudios preliminares parecen ser efectivos para tratar una enfermedad. ¿Dónde los consiguen estos enfermos desesperados y cómo saben de su existencia? En este artículo intentaremos explicarlo.
Se podría escribir un artículo entero sobre los tejemanejes, chanchullos y fiascos a cargo de la industria farmacéutica, y de hecho ya hay libros, películas, documentales, etc., sobre el tema. Por eso nos limitaremos a resumir el trayecto que sigue un fármaco desde que se descubre hasta que se puede comprar en una farmacia:
1. Descubrimiento: se empieza con un compuesto que, por alguna razón u otra, creemos que puede tener un uso terapéutico.
2. Fase preclínica: el compuesto se somete a una serie de pruebas in vitro (fuera de un organismo vivo) e in vivo (con animales) para estudiar características como la estabilidad química, perfil farmacológico, toxicidad aguda, potencial de ser cancerígena, efectos sobre el sistema reproductivo, etc. La mayoría de los compuestos no superan este paso.
3. Fase clínica: en esta fase se hacen pruebas en humanos, y muchos fármacos también se descartan aquí. Desafortunadamente, que un compuesto funcione bien en otros mamíferos no garantiza eficacia en humanos. Consta de cuatro fases:
a.Fase I: se prueba el fármaco en un grupo pequeño de voluntarios sanos para determinar la seguridad y dosis de este.
b.Fase II: se prueba el fármaco en un grupo pequeño de voluntarios que tienen la enfermedad que se espera poder tratar, para así explorar la efectividad y seguridad en enfermos.
c.Fase III: la más importante. Es igual que la fase II, pero con un grupo muy grande de voluntarios. Si demuestra efectividad, se puede pasar a la comercialización.
d.Fase IV: después de haber comercializado la sustancia, se hace un seguimiento a la gente que la está tomando para asegurarse de que no hay efectos secundarios o complicaciones que no se habían detectado.
Este proceso normalmente dura diez años, pero en cualquier paso se puede ir publicando información y resultados, que pueden causar la aparición de noticias exagerando la eficacia de estos. Es por esta razón que parece que constantemente se descubre una cura nueva para el cáncer pero que nunca llega a mercado. No es que la escondan para seguir ganando dinero de otras medicinas, sino que en cualquier punto del proceso se puede descartar un compuesto que hasta entonces parecía muy prometedor. Para poner un ejemplo extremo, la lejía destruye todas las células cancerígenas que toca, pero resulta que también mata todo lo demás. Pero si un grupo de científicos publicara datos sobre la eficacia de la lejía como antitumoral en la fase de descubrimiento, hasta que no se llegue a la fase de pruebas parecerá una cura muy eficaz.
Sin embargo, hay compuestos que llevan años siendo estudiados, ya están en la fase clínica y siguen produciendo resultados esperanzadores. Por ejemplo, los resultados de la fase III de encorafenib, un fármaco para el tratamiento del melanoma, indican que si se combina con los tratamientos actuales se incrementa la supervivencia del paciente. Aunque se desconoce si es una sustancia segura del todo, alguien desesperado puede decidir que le sale a cuenta tomar el riesgo. Si esa persona tiene una esperanza de vida de, por ejemplo, un año, y al encorafenib aún le faltan como mínimo un par para poder ser recetado, esa persona podría acudir a páginas de distribuidores químicos chinos y encontrar o mandar hacer una síntesis de este compuesto. En páginas de mayoristas se encuentra por menos de tres euros la dosis.
En artículos anteriores he hablado mucho de nuevas sustancias psicoactivas (NPS), y del hecho que suelen producirse en China y exportarse a Europa. Que se produzcan en China no significa que el cerebro de la operación esté ahí, solo cumplen un encargo de alguien que les ha facilitado el nombre del compuesto y la cantidad de dinero apropiada. Escogen China porque es un país con una industria química muy potente y poco regulada, y donde si quieres que te sinteticen un compuesto y lo puedes pagar, no suelen preguntar para qué lo quieres, se ponen manos a la obra e intentan producirlo. En casos como el del encorafenib esto es especialmente importante, ya que es un compuesto patentado que no te venderá cualquiera. La pureza de los compuestos provenientes de China suele ser aceptable, pero el problema de tomar fármacos experimentales no yace en su calidad. En un estudio clínico se hace un seguimiento extenso, y en el caso de la aparición de cualquier anomalía o complicación física se puede intervenir. Las dosis se calculan en función de lo que se sabe del compuesto y de la persona en concreto que está tomando el fármaco, y aun así la persona asume un riesgo al tomar algo sin un perfil de seguridad establecido.
Es fácil dejar que la desesperación gane al juicio en momentos tan difíciles como encontrarse sin vía de tratamiento clara. No obstante, la medicina moderna está organizada para minimizar los riesgos asociados a tomar medicación. Incluso proporciona vías para que pacientes con enfermedades terminales puedan participar en las fases clínicas de nuevos fármacos. Antes de plantearse tomar un fármaco experimental, sin seguimiento médico o conocimientos de toxicidad o dosis recomendada, es mejor dirigirse a un médico y explorar vías legítimas para seguir adelante. Al fin y al cabo, la gente que participa en la fase II de pruebas clínicas son los primeros en probar la eficacia de un nuevo compuesto, y es su sacrificio el que hace posible que la medicina siga avanzando hacia un futuro en el que muy pocas enfermedades sean una preocupación real.
