El síndrome de Rett es un trastorno neurológico raro que afecta casi exclusivamente a niñas y está vinculado principalmente a mutaciones en el gen MECP2, responsable de regular procesos fundamentales del desarrollo neuronal. A pesar de los avances terapéuticos, las opciones de tratamiento siguen siendo limitadas y centradas en el alivio sintomático.
El estudio, publicado en Life Sciences, evaluó el impacto de la administración crónica de CBDV (3 mg/kg diarios durante ocho semanas) en ratones hembra modificados genéticamente para replicar la patología humana. Aunque no se observaron mejoras en la actividad locomotora general, los animales tratados mostraron una mejor coordinación motora y preservación de la memoria de reconocimiento en la prueba de objetos novedosos.
Uno de los hallazgos más relevantes fue la modulación de la neurogénesis adulta en el hipocampo. En los ratones con deficiencia en MECP2, el tratamiento con CBDV reguló de forma significativa la proliferación anormal de células madre neuronales y restauró niveles de diferenciación neuronal similares a los observados en animales sanos.
Cabe destacar que la mayor parte de los estudios preclínicos previos sobre el uso de CBDV en el síndrome de Rett se habían realizado en ratones machos. Este trabajo representa el primer análisis sistemático en hembras, lo que refuerza su relevancia dado el perfil de incidencia del trastorno.
Los resultados abren la puerta a futuros ensayos clínicos centrados en mujeres con síndrome de Rett, una población para la cual las opciones terapéuticas siguen siendo escasas. El CBDV podría convertirse en una herramienta valiosa dentro del enfoque de medicina de precisión, siempre y cuando se continúen evaluaciones rigurosas sobre su seguridad y eficacia.